תרופה יתומה
מתוך ויקיפדיה, האנציקלופדיה החופשית
תרופה יתומה, הוא מסלול מיוחד לאישור ושיווק תכשירים רפואיים על ידי מנהל התרופות האמריקני, ה-FDA. המסלול נועד לענות על הצורך לפתח תרופות עבור אוכלוסיות ייחודיות הסובלות ממצבים רפואיים נדירים. שוק הצרכנים הקטן לתכשירים אלו גורם לכך שאין לחברות הפרמצבטיקה אינטרס כלכלי לפתח אותם היות שההוצאות הכרוכות בפיתוחם עולות על הרווחים הצפויים משיווקם, על כן פיתוח תכשירים אלו מחייב סטייה מעקרונות השוק החופשי על ידי מעורבות ממשלתית.
על פי חוק התרופות היתומות (Orphan Drug Act) משנת 1983, תרופה יתומה מוגדרת כתרופה המיועדת לשימוש אוכלוסיית חולים של לכל היותר 200,000 איש בארצות הברית. ההטבות שמציע מנהל התרופות האמריקני לחברה המפתחת את התרופה כפיצוי על מספר החולים הקטן הן:
- שבע שנות בלעדיות בשיווק. גם אם תסתיים תקופת הפטנט תמשיך החברה המפתחת למכור את התרופה ללא תחרות מצד חברות אחרות.
- הנחות מס.
- מענקים וסובסידיות ממשלתיות למוסדות מחקר ואוניברסיטאות המפתחות תרופות יתומות.
בנוסף נפתחות חברות ממשלתיות למחקר ופיתוח תרופות, שאחת ממטרותיהן היא להרכיב תרופות יתומות.
תרופות יתומות הן בדרך כלל תרופות משמשות לטיפול החולים בתסמונות נדירות כגון תסמונת טורט, סיסטיק פיברוזיס, ומחלת הנטינגטון. קבוצה נוספת של תרופות יתומות הן נסיובים נגד מינים שונים של ארס נחשים.
חוק התרופות היתומות כולל כל אמצעי רפואי המשמש אוכלוסיות חולים קטנות - תרופות, מוצרים ביולוגיים (כמו נסיובים), מכשור רפואי ותוספי מזון.
